近日，第七届中国医药生物技术论坛在合肥召开，在会上了解到，随着《干细胞临床研究管理办法（试行）》的出台，相关研究逐步解除冰封，诸多项目重张旗鼓，干细胞研究的产业化或即将看到黎明前的曙光。

　　下一个千亿级金矿

　　 “全球范围内，基因治疗正在取得重要突破，包括干细胞和组织工程等在内的诸多基因疗法研究正卷土重来。”中国科学院院士、四川大学副校长魏于全指出。

　　与会专家表示，《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的出台填补了监管空白，也打开了循序放开的通道，干细胞研究成果有了向应用转化的可能。

　　记者留意到，10月下旬，科技部公布了一项关于干细胞移植的国家重大科学研究计划成果。第三军医大学西南医院阴正勤教授团队与中国科学院动物研究所周琪研究员团队合作，针对湿性年龄相关性黄斑变性，创新性地采用人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞进行移植治疗，术后患者眼科各项检查显示移植细胞生存良好。“随着干细胞在临床应用方面取得实质性突破，干细胞产业将成为下一个千亿级金矿。”与会者提示。

　　同质化现实待解

　　当前，我国在干细胞的采集及存储业务、干细胞技术研发、干细胞移植及治疗整个产业链的各个环节都有企业进入，但在干细胞制备关键技术、科研成果转化及应用等方面明显滞后于国际领先水平。一些早年进入该领域的企业大量扎堆在脐血、脐带、胎盘外周血等来源的干细胞家庭存储服务上，技术参差不齐，市场同质化严重。过度不规范的商业炒作、打“擦边球”的业务模式严重干扰了市场正常秩序。

　　近年来，国家科技部积极支持干细胞研究，将之纳入《“十二五”国家战略性新兴产业发展规划》及《医药工业“十二五”发展规划》，973计划、863计划、重大新药创制专项、国家自然科学基金、中国科学院先导计划等国家级项目中均设置了干细胞与再生医学方向，产业资金也密集注资。

　　 “中国发表的干细胞论文数量在全球排名第二，一批研究机构进入了国际同行前列，但一直没有产品上市。”中国科学院院士、实验血液学家吴祖泽指出，早些年进行的申报研究项目现在基本处于停滞状态，部分项目已退审。

　　到目前为止，除造血干细胞外，国内尚无其他类型的干细胞治疗技术或产品被正式批准临床应用。

　　会上专家介绍，造成上述局面的原因是多方面的，包括相关政策法规缺位，疗效缺乏客观公正的评价，安全性和伦理道德存疑，细胞技术的认同性有待提升，细胞治疗费用高昂等。

　　 “我国干细胞医疗政策的制定应根据国情，下大力气加强疏导和监管并重在促进干细胞转化的应用。”吴祖泽建议，一是遵循医疗管理的科学规律，把伦理要求尤其是安全性放在首位；二是加强医疗行政机构对医疗机构和生产企业的指导与监管。同时要有利于提高医疗技术水平，促进科技产业的发展。

　　产业化核心是安全性

　　 “虽然许多临床观察的结果令人振奋，且新的治疗领域不断扩展，但由于缺少足够多的临床前和临床资料，干细胞制品临床仍存在诸多安全风险。”一位与会的国家药物安全评价专家表示。

　　比如，多能干细胞能分化和发育为数百种不同细胞和身体组织的多种种类，这是其医学潜力所在，但由于难以确定整个细胞变化状态过程中干细胞发育调控的精确复杂性，使得干细胞治疗后的效果和不良反应难以被精准预期。在此前已经进行的动物实验中，未经分化的胚胎干细胞移植后容易发生畸胎瘤；诱导多能干细胞后代发生肿瘤，诱导过程中采用的病毒载体的安全性也需验证。

　　 “核心问题是安全性和有效性，需要解决的最基础问题是靶向性。”魏于全指出，这些问题正随着研究的深入有望逐步解决。

　　在比较申报新药临床试验和申报临床研究要求的基础上，吴祖泽表示，两种路径在临床前研究资料的要求上基本相同。临床前研究的重点应是在质量可控基础上的有效性和安全性研究；临床研究则必须有严谨的设计，可采用多中心、随机对照等方案；评价的标准以安全、有效、优于现有治疗手段为依据。

　　 “干细胞调控、干细胞治疗核心机制等重大科学问题和关键核心技术仍待突破，干细胞规范化应用体系有待建立。”与会专家指出，全球范围内已批准上市十余项干细胞产品，分布在韩国、美国、加拿大、欧洲、澳大利亚等国家和地区，期待中国能在研究转化方面取得突破性进展。

　　另悉，中国医药生物技术协会行业发展与政策研究分会在会议期间宣布成立，以期促进行业发展、研究政策变化，建立行业与政府沟通对话的桥梁，促进科研成果的产业化。